1회 투여 콜레스테롤약 출시 예정 (일라이 릴리)

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기전은 간단하다.

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PCSK9 유전자를 크리스퍼(CRISPR) 기술로 영구적으로 억제하는 것이다.

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이 유전자가 억제되면 간의 LDL(흔히 말하는 나쁜 콜레스테롤) 제거 능력이 향상된다.

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물론 이번 임상은 일반적인 고지혈증 환자가 아닌 유전성 고지혈증 환자(기존 스타틴 치료에도 LDL-C 조절이 충분히 되지 않는 FH 환자) 를 대상으로 진행됐다.

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다만 연구진은 향후 적용 범위가 더 넓어질 가능성도 언급했다.

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릴리는 지난해(2025년) 이 회사를 13억 달러에 인수했다.

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또한 해당 치료제는 세계 최초의 생체 내(in vivo) 유전자 편집 치료제에 이어 두 번째로 승인받을 가능성이 높은 후보로 평가받고 있다.

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